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美國首次批准以基因編輯療法治療鐮狀細胞病患者

美國首次批准以基因編輯療法治療鐮狀細胞病患者

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美國首次批准以基因編輯療法治療鐮狀細胞病患者

【Now新聞台】美國食品及藥物管理局首次批准以基因編輯療法治療鐮狀細胞病患者,涉及兩種不同的療法。

其中一款療法由美國福泰製藥及一間研究機構研發,醫院人員先抽取患者血液幹細胞,之後利用英文簡稱CRISPR的基因編輯技術,修改細胞基因,再輸回患者體內,幫助患者血液紅細胞保持滿月形狀,令血液流動暢通,以治療鐮狀細胞病患者慢性貧血及急性疼痛症狀。

兩名美國和法國科學家2020年憑這種基因技術,奪得諾貝爾化學獎。

同時獲批的另一款基因療法,是透過基因編輯來產生血紅蛋白替品,兩種療法均適用於12歲或以上患者,但專家指這兩種療法費用分別高達220萬及310萬美元,患者未必能夠負擔。

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