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【Now新聞台】內地在治療先天性失聰取得重大突破，上海復旦大學團隊研發出用藥物治療由基因突變引發的失聰，是全球首次通過藥物來治療，臨床結果顯示逾九成患者恢復聽力。
全球有約2600萬人患有先天性失聰，其中由耳畸蛋白基因突變引發的一類尤其嚴重，大多數患者自出生，雙耳就出現重度至完全感音神經性失聰，這個病沒有藥物治療，患者主要依靠助聽器或人工耳蝸。
上海復旦大學附屬眼耳鼻喉醫院聯同北京協和醫院、四川大學華西醫院等7間內地醫院，針對基因治療耳畸蛋白基因突變，進行了長達2年半的研究。對42名年齡介乎9個月至32歲的患者展開臨床試驗，並研發出首個治療這個基因突變的針劑藥物，將正常的基因注入患者耳內。臨床數據顯示，九成患者在治療後成功恢復聽力，百分百有效患者可聽得清日常交談。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院副院長舒易來：「我們這個原理就是把這個基因做成一個藥，用一個載體、特定的載體，讓它回到它應該去的內耳細胞裡面去，讓他重新恢復聽力。已經有42位患者接受了這個治療，總體的有效率是90%。」
研究更首次發現可以預判治療效果的核心生物標誌物。有關論文上周三在科學期刊《自然》發表，而這款基因藥物，目前已獲國家藥監局批准開展臨床實驗。
