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【Now新聞台】美國一款治療遺傳性眼疾的基因療法，在臨床試驗中令不少患者重見光明。療法獲食品及藥物管理局的專家通過，建議局方批准廣泛使用，有望為更多基因療程面世開路。
17歲瓜爾迪諾喜歡唱歌，驟眼看起來他和一般少年無異，但原來他曾經活在黑暗之中。
瓜爾迪諾小時候確診患上一種遺傳性眼疾，患者因為基因有缺陷，導致身體無法製造視網膜需要的蛋白質，令患者起初先是視力模糊，繼而逐漸完全失去視力。
瓜爾迪諾12歲的時候參與一項醫學研究，為他的生命重燃一絲希望。
這種療法是透過在眼球注射矯正基因，令患者身體可重新製造所需的蛋白質，從而改善他們的視力。
29名接受臨床測試的患者中，27人視力都有改善，其中20人在療程後一年參與特設的迷宮測試，18人的表現都比治療前進步。同樣令瓜爾迪諾感動的是可以登上「全美一叮」大舞台，親眼看到評判、觀眾為他的歌聲喝采。
雖然新療法不可以令患者回復十足視力，亦不保證對所有患者有效，但對全球估計六千名患有同類眼疾的病人而言已是一大喜訊。
這種名為Luxturna的療法，周四獲美國食品及藥物管理局轄下一個專家小組一致通過，建議局方批准廣泛使用。
如果管理局在一月中限期前核准使用，Luxturna將會成為全美國第一款用作治療遺傳病的基因療程。不過有分析估計，屆時每對眼的注射費用可能高達一百萬美元，恐怕不是人人負擔得起。
