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美國新基因療法為眼疾患者重見光明

美國新基因療法為眼疾患者重見光明

【Now新聞台】美國一款治療遺傳性眼疾的基因療法,在臨床試驗中令不少患者重見光明。療法獲食品及藥物管理局的專家通過,建議局方批准廣泛使用,有望為更多基因療程面世開路。

17歲瓜爾迪諾喜歡唱歌,驟眼看起來他和一般少年無異,但原來他曾經活在黑暗之中。

瓜爾迪諾小時候確診患上一種遺傳性眼疾,患者因為基因有缺陷,導致身體無法製造視網膜需要的蛋白質,令患者起初先是視力模糊,繼而逐漸完全失去視力。

瓜爾迪諾12歲的時候參與一項醫學研究,為他的生命重燃一絲希望。

這種療法是透過在眼球注射矯正基因,令患者身體可重新製造所需的蛋白質,從而改善他們的視力。

29名接受臨床測試的患者中,27人視力都有改善,其中20人在療程後一年參與特設的迷宮測試,18人的表現都比治療前進步。同樣令瓜爾迪諾感動的是可以登上「全美一叮」大舞台,親眼看到評判、觀眾為他的歌聲喝采。

雖然新療法不可以令患者回復十足視力,亦不保證對所有患者有效,但對全球估計六千名患有同類眼疾的病人而言已是一大喜訊。

這種名為Luxturna的療法,周四獲美國食品及藥物管理局轄下一個專家小組一致通過,建議局方批准廣泛使用。

如果管理局在一月中限期前核准使用,Luxturna將會成為全美國第一款用作治療遺傳病的基因療程。不過有分析估計,屆時每對眼的注射費用可能高達一百萬美元,恐怕不是人人負擔得起。

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